全球首例!英国用“基因编辑”技术治好白血病

全球首例!英国用“基因编辑”技术治好白血病

信息时报综合报道基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。据英媒11月5日报道,英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效,医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内,成功消灭癌魔,开创全球首例。

尝试没用过的治疗方法
去年6月份,蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而,三个月后蕾拉开始患病,医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后,化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效,医生无计可施,建议理查德兹为爱女安排善终服务。
虽然如此,蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”
在蕾拉父母的支持下,大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。
注入5000万个基因编辑过的细胞
今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说,“对于此次治疗,蕾拉并没注意到发生了什么,她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,即使有风险,只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”
如今,多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞,使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果,但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象,医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病,如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。
我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义,对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。
——蕾拉的主治医生瓦萨姆·卡西姆教授
治疗细节
修改捐赠细胞使其抗癌
蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国,科学家总共对其进行了三次修改。
科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质,其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

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    相关症状或疾病

    白血病
    白血病是造血系统的恶性肿瘤,是我国最常见的恶性肿瘤之一。临床可见有不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。

    相关问答

    什么是白血病?

    白血病是血液系统恶性肿瘤。具有增殖和生存优势的白血病细胞在骨髓内无限制增生和积聚,逐渐取代了正常造血,使红细胞、白细胞等无法正常的产生和发挥作用,从而引起一些列的症状、多器官功能衰竭,甚至死亡。

    为什么会得白血病(病因)?

    白血病,又称「血癌」,人体骨髓及其他造血组织中大量异常白血病细胞无限制地增生,并且直接影响正常白细胞、红细胞、血小板的生长以及一些重要器官的功能,导致人体丧失了正常血细胞应有的抗感染、氧气运输、止血等的能力。

    什么人容易得白血病?

    下面情况者白血病发病率高于常人:

    (1)家族中有类似疾病、近亲结婚所生子女、某些先天性疾病患者;

    (2)患有某些免疫缺陷(如艾滋病)或自身免疫性疾病(如系统性红斑狼疮),免疫功能低下;

    (3)长期使用免疫抑制剂(如强的松或氢化可的松)、细胞毒药物(如环磷酰胺

    白血病怎么分类?

    白血病的分类非常复杂,根据白血病细胞的形态、免疫表型和遗传学特征。

    (1)按起病的缓急可分为急、慢性白血病。由于白血病细胞不断增殖而又缺乏凋亡分化的能力,因此白血病细胞多为原始或者幼稚细胞。急性白血病细胞分化停滞在早期阶段,以原始及早幼细胞为主,疾病发展迅速,病程数月。

    白血病会遗传吗?

    家族性白血病约占白血病的 0.7%,这说明遗传因素可能是白血病的致病因素之一。但遗传因素只是作为一种潜在的可能性,决不是必然性。并且,白血病在某些家族频发的原因究竟是遗传因素起作用,还是一个家族共同的生活习惯、饮食特点、居住条件等因素起作用,目前也尚无定论。

    白血病有哪些临床表现?

    儿童及青少年急性白血病多起病急骤。常见的首发症状包括发热、进行性贫血、显著的出血倾向或骨关节疼痛、肝脾和淋巴结肿大等。此外,少数患者可以头痛、呕吐、项强、抽搐、失明、牙痛、牙龈肿胀、心包积液、双下肢截瘫等为首发症状;白血病浸润还可累及肺、胸膜、肾、消化道、心、脑、子宫、卵巢、

    白血病病人的口腔会出现什么变化?

    白血病是造血系统的恶性肿瘤,可有全身的和局部的不同症状,其中口腔症状有可能成为白血病最早期的症状,如牙龈出血、牙龈增生,粘膜出血,粘膜溃疡,牙龈坏死,口臭,吞咽困难等,这些症状如果没有明显原因的长期存在,应加以重视。

    出现什么情况要怀疑白血病?

    无明显诱因出现发热,进行性贫血(面色苍白、疲乏无力、头晕头痛、耳鸣等),显著的出血倾向(比如牙龈、鼻出血,皮肤出血点、瘀点、瘀斑等),胸骨(或其他肋骨、四肢骨)疼痛,肝、脾、淋巴结肿大,头痛、呕吐、黑朦、视力障碍,体重减轻,或出现其他脏器功能障碍,均可能提示白血病,此外还要警

    白血病病人为何容易出血?

    正常人的血液在血管内流动,一旦血管破损,血液从血管内流至血管外进入组织或排出体外即发生出血。人体内存在三个止血系统,①血小板;②凝血系统;③血管壁,保证小的出血能及时止住。

    (1) 白血病患者血小板的数量减少,质量也有缺陷,此为引起出血的首要原因。

    (2) 某些类

    白血病人为什么容易感染?

    白血病病人起病时多有感染,化疗后骨髓抑制期感染也常见。白细胞减少、中性粒细胞功能异常、皮肤黏膜屏障功能低下、长期使用广谱抗生素导致菌群失调、自身免疫功能低下、应用免疫抑制剂增加机会感染等均是引起感染的主要原因。